LNP-mRNA肝豆状核变性基因药物

脂质纳米颗粒（LNP）技术是一种利用脂质纳米粒子作为载体，将核酸（如mRNA）包裹在其中，实现有效的输送和转染至细胞内。LNP 技术是广泛使用的递送平台之一，LNP具有良好的生物相容性和稳定性，可提高核酸的稳定性和转染效率，被广泛应用于基因药物领域，如mRNA疫苗和基因治疗药物的开发。

LNP-mRNA肝豆状核变性基因药物通过输送特定mRNA到肝脏细胞内，可以恢复缺陷基因的表达，调控铜蓝蛋白质合成，修复体内铜的代谢正常通道，达到治疗肝豆状核变性疾病的目的。我们寻求新型的可电离脂质，延长了药物代谢的半衰期，提高了药物靶向肝脏器官的特异性。基于递送 mRNA 具有相对安全的特点，与一些传统基因治疗方法相比，潜在风险较低，因为它不整合到基因组中，减少插入突变风险。可重复给药，如果需要，可以多次进行 mRNA 的递送来维持治疗效果。

自主研发全流程的技术平台

1. 基因数据库平台：拥有全球最大WD阳性样本数据库和最精准的中国人WD基因突变谱，掌握了多种mRNA序列优化方案，可提高mRNA稳定性。

2.高效的mRNA合成平台：通过化学修饰可降低mRNA的免疫原性，针对铜蓝蛋白的特点，研究开发出更加高效、适用的mRNA产品，从而实现目标蛋白的长期、高效地表达。

3. 递送平台：和知名高校科研队伍合作，开发多种递送系统，已积累布局了多项核心专利，突破国外LNP-mRNA专利封锁。

动物模型验证

制备好的LNP-mRNA纳米复合物在动物模型中具有良好的肝脏靶向性和治疗效果。

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